期刊简介
本刊1957年创刊，是中国动物学会、中国科学院动物研究所主办的综合性的学术刊物，亦是中国自然科学核心期刊。几十年来，她以多视角的独特性和多方位的适应性，及时报道了动物科学领域的重要研究成果及新技术、新方法、新动向、新成果，得到上至专家学者、下至平头百姓的热情关注。多年来，《动物学杂志》依托国家级科研单位，与遍及全国、奋战在科研一线的专家学者保持密切的联系和合作，形成了由科学家、大专院校教师、博士、硕士和具有实践经验的基层科研人员组成的强大稳定的作者群和读者群，在动物学研究领域具有重要的影响和不可替代的作用。主要栏目有：研究报告、珍稀濒危动物、技术与方法、研究简报和快讯、科技动态、综述与进展等。读者对象为动物科学领域的研究、教学、技术、管理人员及广大业余爱好者。
揭秘临床预测：样本量估算的黄金法则！
时间：2024-12-20 11:12:27
临床预测模型是现代医学研究中不可或缺的工具，它们帮助医生更准确地预测疾病的发展、治疗效果以及患者的预后。构建一个可靠的临床预测模型，需要精确的样本量估算。这不仅关系到研究的科学性，也直接影响到模型的实用性和推广价值。
一、现状与问题
在医学研究中，样本量的估算是确保研究结果可靠性的关键环节。传统的样本量估算方法往往基于经验公式，如“每个预测参数至少需要10个事件（EPV, Events per Variable）”的原则。这种方法虽然简单易行，但并未考虑到多分类变量、交互作用、非线性关系等复杂因素的影响，因此在实际应用中存在一定的局限性。
二、更优的估算方法
为了解决上述问题，Richard D Riley等学者提出了一种更为精确的样本量估算方法，并开发出了实用的计算工具——pmsampsize包。这种方法不仅适用于连续、二元分类和时间到事件的结局指标，还提供了一套完整的标准来最小化过拟合的可能性，并确保关键参数的精确估计。
过拟合程度小：即预测效应的预期缩小不超过10%。
模型的表观R方值和调整R方值的绝对差值小于0.05。
精确估计残差标准差：对于连续结果模型。
精确估计预测关键时间点的人群平均结果风险：对于二元或生存结果模型。
三、实例解析
为了更好地理解这一方法，我们可以通过具体的实例来进行解析。假设我们要开发一个用于预测患者手术后恢复情况的临床预测模型，其中包含20个候选预测因子，预期事件发生率为0.174（17.4%），现有预测模型的Cox-Snell R平方值为0.288。使用pmsampsize包进行计算后，我们可以得到所需的最小样本量为662例。
四、验证阶段样本量估算
除了构建模型阶段的样本量估算外，验证模型阶段同样重要。经验估计法建议单中心外部验证至少收集100例阳性事件和100例非阳性事件；多中心外部验证则要求每家中心至少有50例阳性事件。如果目标是得出合适的校准曲线，则需要更大的样本量，至少200例阳性事件和200例非阳性事件。此外，还可以基于效应指标来计算验证阶段所需的样本量，以确保模型验证的准确性和可靠性。
五、注意事项
数据质量：高质量的数据是构建准确预测模型的基础。因此，在估算样本量时必须考虑数据的代表性和质量。
避免数据分割：在可能的情况下，应使用所有可用数据进行模型开发，并采用重采样方法（如bootstrap）进行内部验证。
机器学习的应用：当使用机器学习算法开发预测模型时，通常需要更大的样本量来防止过拟合。
外部验证的重要性：即使内部验证表现良好，也需要外部验证来评估模型在新数据集上的性能。
通过精确估算样本量并遵循一系列标准流程和技术指南，研究人员能够开发出更加可靠和有效的临床预测模型。这些模型不仅有助于提高医疗决策的质量，还能为患者带来更好的治疗结果。